Indicaciones:

• Para la profilaxis hemorrágica de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) con o sin inhibidores del factor VIII.

Emicizumab
Mecanismo de acción:
Emicizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado inmunoglobulina G4 (IgG4) modificado con una estructura de anticuerpo biespecífica que une el factor IXa y el factor X. Emicizumab une el factor IXa y el factor X para restaurar la función del factor VIII activado faltante, que es necesario para una hemostasia eficaz. Emicizumab no tiene relación estructural ni homología de secuencia con el factor VIII y, por lo tanto, no induce ni mejora el desarrollo de inhibidores directos del factor VIII.

Farmacocinética
Emicizumab se administra por vía subcutánea. Después de múltiples administraciones subcutáneas de una dosis de carga de 3 mg/kg una vez por semana durante las primeras 4 semanas en pacientes con hemofilia A, las concentraciones plasmáticas mínimas medias (+/- DE) de emicizumab aumentaron a 52,6 +/- 13,6 mcg/ml por semana. 5. Las concentraciones mínimas medias sostenidas fueron 51,2 +/- 15,2 mcg/ml para los pacientes que recibieron dosis de mantenimiento de 1,5 mg/kg una vez a la semana, 46,9 +/- 14,8 mcg/ml para los que recibieron 3 mg/kg una vez cada 2 semanas y 38,5 +/- 14,2 mcg/ml para quienes reciben 6 mg/kg cada 4 semanas. El volumen de distribución aparente medio (% CV) de emicizumab fue de 10,4 litros (26%). El aclaramiento aparente medio de emicizumab fue de 0,27 l/día (28,4%) y la vida media de eliminación aparente media (+/- DE) fue de 26,9 +/- 9,1 días.

Vía Subcutánea:
La biodisponibilidad absoluta de emicizumab después de la administración subcutánea de 1 mg/kg estuvo entre el 80,4% y el 93,1%. Se observaron propiedades farmacocinéticas similares después de la administración subcutánea en el abdomen, la parte superior del brazo y el muslo. La vida media de absorción media (+/- DE) de emicizumab fue de 1,6 +/- 1 día. La Cmáx y el AUC en estado estacionario fueron 55,1 +/- 15,9 mcg/ml y 376 +/- 109 mcg/ml x día para los pacientes que recibieron una dosis de mantenimiento de 1,5 mg/kg una vez por semana, 58,3 +/- 16,4 mcg/ml y 752 +/- 218 mcg/ml x día para quienes reciben 3 mg/kg una vez cada 2 semanas, y 67 +/- 17,7 mcg/ml y 1503 +/- 437 mcg/ml x día para quienes reciben 6 mg/kg una vez cada 4 semanas.